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诺华制药(NVS.US)周四宣布，在未接受过补体抑制剂治疗(包括抗C5疗法)的患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的成年人中，口服单药Iptacopan的III期APPOINT-PNH研究(NCT04820530)达到了主要终点。

据悉，诺华制药该药主要研究终点是评估实现血红蛋白水平较基线增加的参与者比例。研究结果显示，在24周时内，相当一部分接受iptacopan治疗的患者在不需要输血的情况下血红蛋白水平从基线增加到了2g/dL或更多水平。

该公司指出，试验中iptacopan单一疗法的安全性与之前报告的数据一致。诺华制药将在即将举行的医学会议上提供详细数据，并将提交作为2023年全球监管的一部分。

诺华心血管、肾脏和代谢开发部全球负责人David Soergel称：“iptacopan第二次治疗PNH的实验读数表明了该疗法的强大潜力，使得iptacopan可能成为市面上第一个PNH的口服单一疗法。”

该公司最近公布了APPLY-PNH关键的III期研究的结果，该研究满足了其两个主要终点，尽管iptacopan先前在接受过抗C5治疗的PNH患者中已表现出优于抗C5治疗的优势。